Inteligencia Artificial en el proceso de investigación de fármacos

La búsqueda de un medicamento comienza por el cribado masivo de compuestos químicos que identifican aquellos con mayor potencial terapéutico. Es un proceso de meses o incluso años. Las redes neuronales y métodos de machine-learning lo hacen en días o semanas. La inteligencia artificial criba millones de moléculas para predecir de forma temprana la futura eficacia de un fármaco. El objetivo no es dar en la diana sin más, eso no es ciencia. Se trata de descartar las opciones con baja probabilidad de éxito que costarían los enormes recursos habituales que has leído antes. El ahorro para las compañías farmacéuticas y sus laboratorios de investigación empieza aquí y es enorme.

Te doy un ejemplo. Ya antes de la revolución de la IA que se ha popularizado desde 2022 con la IA Generativa de chatGPT y Open.ai, asistimos a un hecho relevante. El descubrimiento de Halicin en 2020. Un equipo de MIT, mediante un modelo de IA entrenado sobre grandes bases de datos de fármacos y sustancias antimicrobianas, lo utilizó para buscar compuestos capaces de combatir bacterias resistentes a antibióticos. Entre miles de candidatos, esta IA señaló a Halicin, el nombre es en honor de HAL 9000, el famoso ordenador de la película de Kubrik “2001 una odisea del espacio”. Halicin era sólo una molécula prometedora entre millones de otras posibles. Su acción contra cepas bacterianas multirresistentes fue potente, la puerta hacia toda una nueva familia de tratamientos quedó desde entonces abierta.

DeepMind, subsidiaria del grupo Alphabet de Google, hoy lidera esta revolución. Su plataforma AlphaFold2, que predice la estructura tridimensional de las proteínas con una precisión sin precedentes, es determinante. En 2023 alcanzó el desdoblamiento 3D de 200 millones de proteínas, hasta entonces llevábamos tan sólo cien mil. En 2025 AlfaFold3 y AlfaProteo lo hacen sobre casi cualquier otra molécula en biología. Con ello empezamos a comprender interacciones moleculares y encontramos los blancos terapéuticos. Esto inicia una cadena de transmisión. Permite que Insilico Medicine y BenevolentAI puedan aplicar modelos predictivos para seleccionar compuestos factibles en el mundo real y diseñar ensayos preclínicos mucho más eficientes. Los laboratorios farmacológicos se encargarán de la transición desde estos descubrimientos a las tres fases de desarrollo clínico.

Terminada la fase preclínica, y ya identificado un compuesto prometedor, necesitamos probar su seguridad y eficacia en humanos, empezamos las tres fases clínicas. Estas pruebas suponen entre el 60% y el 70% del costo total de desarrollo. ¿Puede hacer algo aquí la inteligencia artificial?

Los algoritmos de planificación simulan las rutas de selección de pacientes que probarán los compuestos. Según los resultados de estas pruebas, serán o no fabricados en serie. ¿Se puede hacer sin riesgos? Siempre hay riesgos, pero podemos reducirlos. La predicción de posibles efectos adversos y la toxicidad disminuirá la tasa de fracasos en etapas avanzadas. También el consiguiente riesgo financiero para las empresas, por supuesto. Toda una nueva cadena de eficiencia

La selección de pacientes para cada ensayo es un proceso complejo. Hay que tener en cuenta la enfermedad a tratar. Pero también las características genéticas, historial médico y factores de estilo de vida de los pacientes candidatos. Los algoritmos de machine-learning pueden procesar enormes volúmenes de datos clínicos y genómicos, pueden hallar patrones que seleccionen a aquellos pacientes que mejor van a responder al tratamiento. Aumentamos la tasa de éxito de los ensayos, reducimos los riesgos y minimizamos los abandonos de este segundo proceso, el de ensayos clínicos.

¿Podemos hacer algo para mejorar el seguimiento de los pacientes de esos ensayos? El uso de dispositivos en contacto con el paciente permite recopilar datos sobre la presión arterial, frecuencia cardíaca o niveles de actividad, pero en tiempo real. Son los wearables o dispositivos móviles. Millones de datos analizados mediante algoritmos capaces de detectar señales tempranas de toxicidad o falta de eficacia. Es la forma de ajustar protocolos, de reducir la duración total del ensayo. Las compañías farmacéuticas están usando wearables en análisis predictivos que detienen a tiempo ensayos con escasas probabilidades de éxito, frenando antes de que se disparen costes inútiles, y ahorrando millones de dólares que se redirigen a otros programas con mayor probabilidad de éxito

El fármaco se aprueba al completar la fase III de ensayos clínicos con éxito. En esta fase se ha evaluado eficacia y seguridad en el mayor número de pacientes posible. Se presenta la solicitud (NDA en inglés) a la agencia reguladora, FDA en EE UU, EMA en Europa. La agencia revisa datos, y si considera que el fármaco es eficaz y seguro, aprueba su comercialización.

Una vez aprobado y certificado el medicamento, se realiza la fase IV de estudios para monitorizar la seguridad y eficacia a largo plazo. Se hace en una población todavía más amplia y diversa que en las fases clínicas previas. ¿Qué buscamos? Efectos adversos tardíos o raros, imposibles de detectar por el factor tiempo, en las tres fases clínicas.

Los sistemas de visión artificial y sensores IoT (Internet de las cosas en inglés) monitorizan en tiempo real los parámetros de producción. ¿Cuáles son esos parámetros? La temperatura, la presión o la concentración de reactivos. Son datos que complementan los modelos predictivos, y que alertan de posibles desviaciones antes de que afecten a la calidad del fármaco. Evitamos lotes defectuosos, reducimos el desperdicio de materiales.

Una vez ensayado y obtenida la certificación, debemos fabricar en serie el fármaco. La fabricación de un medicamento implica muchos más pasos: la obtención de materias primas, la síntesis del principio activo, la formulación de la dosis, el envasado y la distribución. Cada movimiento está sujeto a múltiples variables, cada una puede impactar en la pureza y eficacia del producto final. Cada una puede ser optimizada por IA, que a su vez combinada con robótica y análisis de grandes bases de datos entrantes, da lugar a la que llamamos “Industria 4.0” farmacéutica.

La cadena de suministro nos predice la demanda, para ajustar la producción a lo que pide el mercado. Durante la pandemia de COVID-19, la capacidad de reaccionar rápidamente a incrementos drásticos en la demanda de ciertos medicamentos fue un factor determinante. Farmacéuticas como Pfizer o Novartis invierten desde entonces en plataformas de IA y herramientas de automatización que optimizan su logística y aseguran la disponibilidad de tratamientos en cada momento. No solo reducimos costos, sino que minimizamos errores humanos y evitamos desabastecimientos.

En algunos casos utilizamos “gemelos digitales”, réplicas virtuales de toda la línea de producción. Estas réplicas digitales ensayan diferentes configuraciones posibles en digital, lo hacen mucho más rápido y sin riesgos para para detectar futuros cuellos de botella en el mundo real, antes de que se produzcan. Toda una fábrica en simulación para experimentar.

Un estudio de Markets&Markets, estima que la inversión global en IA en el ámbito de la salud podría superar los 45.000 millones de dólares para 2026, 77.000 para la próxima década. Una gran parte se destinará a la investigación de nuevos fármacos y a sus procesos de fabricación. A esto que estas leyendo.

Esto transforma el ecosistema de la biotecnología. Estas compañías y los laboratorios tradicionales están formando alianzas estratégicas con compañías tecnológicas. Las sinergias entre la experiencia farmacológica y el talento en IA empiezan a marcar las diferencias. Los equipos multidisciplinares unen biología, química, informática y analítica de datos. La aceleración sin precedentes en la obtención de fármacos y en la optimización de procesos industriales, será el resultado.

Con todos estos elementos, disminuye el gasto en investigación y desarrollo de las compañías. El precio de venta y la accesibilidad de los fármacos debería ser su consecuencia. Es un enorme reto para las compañías farmacéuticas transformar todas estas eficiencias en ventajas para los pacientes. El mercado seleccionará.

La IA es la mayor fuerza disruptiva a la que nos hemos enfrentado los humanos en nuestra reciente Historia, tal vez en la de toda la Humanidad. La industria farmacéutica no será ninguna excepción sino al contrario estará en vanguardia. La fusión de la ciencia y la tecnología está empujando los límites de lo posible en farmacología. Desde la rápida identificación de moléculas terapéuticas hasta la producción de medicamentos con una precisión personalizada, cada paso del proceso estará digitalizado y optimizado. Descubrir y fabricar un nuevo fármaco será más rápido, preciso y rentable que nunca.

La oportunidad es enorme. Que consigamos democratizar el acceso de quienes lo necesiten a tratamientos más efectivos, no sólo a quienes los puedan pagar. Que podamos acelerar el desarrollo de soluciones para enfermedades emergentes. Que podamos abrir la puerta a terapias totalmente personalizadas, son retos que no sólo dependen de la tecnología, sino de los modelos de negocio, de las alianzas y de la voluntad de quienes los impulsan. El impacto de la IA será cada vez mayor, la tecnología está ya haciendo su trabajo. ¿Estaremos los humanos a la altura de esta tecnología? ¿Seremos capaces de convertirlo en mejoras reales y para más personas? Se abre un tiempo de oportunidad y de esperanza en que pondrá a prueba nuestro talento humano.

Rafael Areses es médico y director de Tecnologías Emergentes en Alebat. Está certificado por la MIT- Sloan Management School en Management y por la Harvard Business School en Strategy. Es autor de los libros: Inteligencia Artificial: Guia para la persona ocupada y La revolución silenciosa: Inteligencia Artificial Generativa en entornos de Negocio.