Ensayos clínicos, claves para desarrollar nuevos fármacos y valiosos para la economía y el ahorro de costes sanitarios

Aun contando con el elevado riesgo de fracaso (sólo una de cada 10.000 moléculas investigadas llega a convertirse en un medicamento aprobado), todo el camino de la I+D biomédica, y en especial el ensayo clínico, representa un esfuerzo colectivo y multidisciplinar que apenas tiene parangón con cualquier otra actuación que se lleve a cabo hoy en las sociedades desarrolladas.

El ensayo clínico constituye uno de los mejores ejemplos de cómo aunando fuerzas con el mismo objetivo, que no es otro que lograr nuevos fármacos para mejorar la salud de las personas, sectores y agentes muy diversos son capaces de generar una dinámica virtuosa que beneficia al conjunto de la sociedad, aunque estos beneficios sean, en ocasiones, poco conocidos.

Así, investigadores de distintos ámbitos, profesionales sanitarios (y en especial médicos), gestores de centros sanitarios y de investigación, responsables de las administraciones sanitarias, profesionales de las compañías farmacéuticas y miembros de organizaciones de pacientes tienen su papel en la investigación clínica de nuevos tratamientos, y todos ellos son copartícipes del éxito colectivo que supone la generación de nuevo conocimiento científico y de nuevas terapias para beneficio de los pacientes.

Durante el periodo 2005-2017, la Aemps ha autorizado 9.267 ensayos clínicos, cerca del 78% de estos fueron autorizados a laboratorios farmacéuticos (ver gráfica 1).

Pero las enormes aportaciones a la salud de los nuevos tratamientos, que en días como este 20 de mayo, Día Mundial del Ensayo Clínico, son por lo general el aspecto más conocido de la innovación farmacéutica, no debe eclipsar otros beneficios que para la economía y el tejido productivo y de I+D de los países tienen los ensayos clínicos. Tal como señala John Corea, vicepresidente de Phrma, la asociación de la industria farmacéutica innovadora de Estados Unidos, “los ensayos clínicos promovidos por la industria farmacéutica no son sólo vitales para desarrollar nuevos tratamientos para los pacientes, sino que también juegan un importante papel a la hora de fomentar el desarrollo económico de las comunidades donde se desarrollan”.

La propia asociación empresarial estadounidense ha hecho público recientemente un informe que releva cómo la inversión que hacen las compañías en ensayos clínicos se traduce en una actividad económica tres veces mayor. En concreto, el estudio destaca cómo los 15.000 millones de dólares invertidos por las compañías farmacéuticas en ensayos clínicos en Estados Unidos en 2017 tuvieron un impacto económico positivo global (sumando los efectos económicos indirectos) de unos 43.000 millones, casi el triple.

La cifra, que parte del análisis de los 4.500 ensayos clínicos promovidos por la industria en Estados Unidos, en los que participaron un millón de pacientes, se refiere únicamente a inversiones directas en los centros donde se desarrollan los ensayos clínicos, sin contar las relativas al diseño de los ensayos, el análisis de datos, la coordinación entre diferentes agentes o los enormes esfuerzos realizados en investigación preclínica (experimentación in vitro y con modelos animales), por lo que no cabe duda de que, contabilizando todas las variables, el efecto de generación de riqueza sería mucho mayor.

Otro efecto económico clave, que contribuye al aumento de los recursos asistenciales que los hospitales ponen a disposición de sus pacientes, son los ahorros de costes que los ensayos clínicos promovidos por la industria farmacéutica generan en los centros sanitarios donde se desarrollan. Un buen ejemplo de esta realidad, también poco conocida fuera del ámbito asistencial, son los ensayos clínicos realizados en España.

Así, en los últimos 10 años se han publicado diversos estudios, elaborados en su mayoría por los servicios de farmacia de los propios hospitales, que reflejan esta realidad y cuantifican el coste evitado para el centro por la realización de ensayos clínicos en sus instalaciones. En concreto, calculan el importe económico de los medicamentos que deberían haber recibido según protocolo los pacientes incluidos en los ensayos y que el hospital finalmente no tuvo que costear, puesto que es el promotor del ensayo (una compañía farmacéutica en más del 80% de los casos) la que financia tanto esos tratamientos como los fármacos en investigación. Los estudios no incluyen la medicación concomitante ni otros gastos asociados al tratamiento (personal, material, etcétera), que también los sufraga el promotor del ensayo y que incrementan el potencial ahorro.

La última de estas publicaciones, dada a conocer a principios de abril, hace referencia a los ensayos clínicos realizados en el área de oncología en el Hospital Universitario La Paz, de Madrid, entre 2017 y 2018. Tras el análisis de 50 ensayos, con la participación de 155 pacientes, los costes evitados al centro fueron de 1.564.943 euros. El coste evitado por paciente fue de 10.096 euros.

Una cifra similar por enfermo incluido en ensayos clínicos oncológicos surge del análisis realizado por el Servicio de Oncología del Hospital Vall d’Hebron, de Barcelona, en el periodo 2014-2016. En el centro catalán se realizaron en ese tiempo 889 ensayos, con la participación de 2.879 pacientes. El coste evitado fue de 20.306.131 euros, 9.137 euros de media por paciente.

De hecho, en marzo, en la Conferencia de las Plataformas de Investigación Biomédica, en Madrid, el director del Instituto de Investigación del Vall d’Hebron, Joan Comella, cifró el ahorro generado en su centro por la actividad investigadora en 2018 en 25 millones de euros en total, 18,5 millones sólo en oncología. Comella explicó que uno de cada tres pacientes con cáncer tratados en su centro está en un ensayo clínico, con coste cero por tanto para el hospital.

En una investigación algo anterior, realizada en el Servicio de Oncología del Hospital Virgen de la Salud, de Toledo, sobre el periodo 2004-2013, se determinó que la participación de 106 pacientes en 23 ensayos clínicos generó un ahorro para el centro de 1.475.066 euros, con un coste medio evitado por paciente de 13.915 euros.

La verificación del impacto positivo de la realización de ensayos clínicos en las cuentas de gasto del hospital que los acoge no sólo existe en oncología. También hay evidencia científica, aunque más escasa, en otras áreas. Es el caso de la investigación realizada por el Servicio de Farmacia del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña en el periodo 2001-2012. Sobre 44 ensayos clínicos en el ámbito de la reumatología, en los que participaron 297 pacientes, se determinó un coste evitado de 2.813.590 euros, con un coste medio evitado por paciente de 9.473 euros.

Hay incluso ejemplos en tratamientos para enfermedades raras, como el de la estimación del coste evitado en medicamentos en ensayos clínicos de coagulopatías congénitas en el mismo Hospital Universitario de A Coruña. Allí, entre 2009 y 2014, y en 11 ensayos clínicos en los que participaron 19 pacientes, se estableció un coste evitado total de 2.689.494 euros, con una media de 141.552 euros de desembolso evitado para el hospital por cada enfermo incluido.

Todos los datos, aun aislados, apuntan a que la realización de ensayos clínicos en hospitales y centros de investigación españoles tiene consecuencias muy positivas para todos los agentes implicados: para el sistema sanitario, porque los ensayos atraen inversiones económicas para los centros; para los profesionales sanitarios, porque suman reputación y experiencia al complementar su labor asistencial con la investigadora, y para la industria farmacéutica, porque puede contar con profesionales sanitarios e instalaciones clínicas adecuadas para impulsar su actividad investigadora y de desarrollo de nuevos medicamentos. Pero, sobre todo, los ensayos clínicos son beneficiosos para los pacientes, que gracias a ellos pueden tener acceso temprano a los tratamientos más innovadores, aún no autorizados, lo que en determinadas patologías y cuando otros tratamientos han fracasado puede significar la propia supervivencia.

Este acceso temprano a las nuevas terapias se da especialmente en las primeras fases de los ensayos, un tipo de investigación que en los últimos años se está intensificando en España. De hecho, el 52% de los ensayos clínicos impulsados por la industria farmacéutica en España corresponden ya a las fases tempranas de la investigación, que son además los requieren de un mayor nivel de complejidad. Este tipo de ensayos han aumentado en un 41% desde 2004 en España, según los últimos datos del Proyecto Best de excelencia en la investigación clínica.

“Estos datos confirman la existencia de una tendencia positiva que explica cómo España ha logrado posicionarse en los últimos años como uno de los países europeos más atractivos a la hora de atraer inversiones en investigación clínica”, explica Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, que considera que mantener un entorno positivo para la I+D biomédica en los próximos años resulta clave para convertir al país en una potencia mundial en este ámbito.

Uno de los factores más importantes que están detrás de este incremento en los ensayos más complejos es la reducción de los tiempos de puesta en marcha de los proyectos (desde la presentación de la documentación hasta la incorporación del primer paciente), cuyo plazo medio se sitúa en 132 días, prácticamente dos meses menos que en 2004, cuando el plazo era de 191 días.

La reducción de plazos se ha intensificado además a raíz de la entrada en vigor en 2016 del nuevo Real Decreto de Ensayos Clínicos, que ha mejorado las condiciones para la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos.