Más rápido desde el laboratorio al paciente

En el desarrollo de nuevos medicamentos y la ingeniería médica, existe un vacío entre la fase de descubrimiento de los nuevos ingredientes y los productos potencialmente activos y su posterior desarrollo en productos médicos y dispositivos médicos de la industria. La asociación Helmholtz y la sociedad Fraunhofer, junto con la Deutsche Hochschulmedizin, han permitido que la iniciativa prueba de concepto se haga realidad. Promueve la traslación de innovadores proyectos de investigación.

En el desarrollo de nuevos medicamentos y la ingeniería médica, existe un vacío entre la fase de descubrimiento de los nuevos ingredientes y los productos potencialmente activos y su posterior desarrollo en productos médicos y dispositivos médicos de la industria. La asociación Helmholtz y la sociedad Fraunhofer, junto con la Deutsche Hochschulmedizin, han permitido que la iniciativa prueba de concepto se haga realidad. Promueve la traslación de innovadores proyectos de investigación.

Durante la última década, la investigación médica ha avanzado mucho: este nuevo enfoque de base molecular y celular de las enfermedades permite abordar de manera novedosa e innovadora tanto el diagnóstico, como la terapia y la prevención. El vínculo conocimiento médico y know-how de ingeniería permite la creación de nuevos productos médicos. No obstante, uno de los principales obstáculos que podemos encontrar en el camino hacia la consecución de nuevos medicamentos y productos medicinales es la traslación y el futuro desarrollo de las potenciales sustancias y los procedimientos de cura, en su conversión a industria como candidatos terapéuticos y productos medicinales. “Dicha traslación, en términos de transferencia rápida y específica de resultados preclínicos, crea útiles aplicaciones médicas y terapias que resultan beneficiosas para las personas. Se trata de un reto muy importante para el campo de la investigación de la salud. Percibimos la necesidad de ponernos a la altura de Alemania, la iniciativa prueba de concepto es pionera por naturaleza”, explica Reimund Neugebauer, presidente de la sociedad Fraunhofer.

En los próximos tres años, la sociedad Fraunhofer, la asociación Helmholtz y la Deutsche Hochschulmedizin destinarán hasta doce millones de euros a la iniciativa prueba de concepto. A comienzos de febrero, un jurado de alto rango especializado en ciencia, industria y las autoridades normativas determinaron los proyectos de investigación más prometedores que debían ser financiados. “Elegimos cuatro excelentes e innovadores proyectos de investigación, de un total de 82 aplicaciones interesantes. Durante los próximos años, apoyaremos al máximo el futuro desarrollo de estos ingredientes potencialmente pioneros y de las sustancias terapéuticas, de manera que puedan hacer su camino en el sector médico y en el mercado”, comenta Otmar D. Wiestler, presidente de la asociación Helmholtz.

El alto número de presentaciones es la prueba de la necesidad sustancial de financiar proyectos de desarrollo médico, en concreto en el campo de la prueba de concepto (PoC) en Alemania. “Hemos recibido muchísimas aplicaciones de gran calidad en respuesta a nuestra licitación. Los proyectos presentados también muestran cómo las instalaciones de Hochschulmedizin cooperan con sus colegas no universitarios”, comenta Heyo Kroemer, presidente de Medizinischer Fakultätentag.

Ahora hay que desarrollar aún más esta iniciativa. Otmar D. Wiestler señala: “Reconocemos no solo el lado puramente científico, sino también la necesidad de la acción política: debe mejorarse la financiación de los desarrollos médicos y diagnósticos adecuados”. Reimund Neugebauer añade: “Con el fin de cubrir las recientes necesidades de investigación en este sector médico vital, debe configurarse un programa interno de traslación, apoyado por el gobierno federal, los länder y los colegas industriales a través de la financiación común”. Los colaboradores de tres proyectos proponen específicamente establecer una financiación con un presupuesto de aproximadamente 60 millones de euros, financiado en dos partes iguales de fondos públicos e industriales durante un periodo de diez años para el desarrollo de ingredientes potencialmente activos. La investigación médica debería estar supervisada por un equipo gestor de proyectos con experiencia y debería beneficiarse de la incorporación temprana al desarrollo de las normas y el aspecto industrial. “Los hospitales universitarios son lugares de traslación en la interfaz entre la investigación y el cuidado del paciente. Con la iniciativa PoC esperamos obtener buenas ideas para que el cuidado del paciente prospere de forma más rápida y amplia que anteriormente, junto con nuestros colegas no universitarios”, comenta el catedrático Michael Albrecht, primer presidente de la Asociación de la Clínica Universitaria de Alemania (VUD).

1. Con ‘La Bella Durmiente’ en contra del cáncer

La Agencia de Medicamentos y Alimentos de los EE UU (FDA) aprobó por primera vez en 2017 una terapia genética con la denominada terapia celular CAR-T. Los estudios clínicos de enfermedades cancerígenas muestran el gran éxito alcanzado en el tratamiento del cáncer utilizando este tipo de terapia. Esta terapia revolucionaria es también el foco del proyecto de investigación que apoyará la iniciativa PoC con aproximadamente 2,8 millones de euros. Los receptores de antígenos quiméricos (CAR) desarrollados en el Hospital Universitario de Wurzburgo detectaron determinada molécula (ROR1) que apenas está presente en las células saludables, pero que sí lo está en la mayoría de las células cancerosas en caso de leucemia, o cáncer de mama o pulmón. En el caso del proyecto de investigación que está siendo financiado por la iniciativa PoC, tiene lugar la transferencia de genes no virales mediante el sistema de transformación denominado ‘La Bella Durmiente’ (SB100X). La financiación debe utilizarse para completar los estudios preclínicos sobre seguridad y eficacia de las células ROR1 CAR-T para lograr la traslación clínica al estudio de la Fase I (primero en humanos).

Participantes del proyecto:

• Hospital Universitario de Wurzburgo, Clínica médica y policlínica II

• Centro Max Delbrück de Medicina Molecular en la Asociación Helmholtz (MDC)

• Instituto Fraunhofer de Terapia Celular e Inmunología (IZI).

2. Alivio de los efectos secundarios en pacientes con cáncer

Hace más de 25 años se lanzó un nuevo medicamento contra el cáncer que ahora es indispensable en su tratamiento: el Paclitaxel. En la actualidad, el Paclitaxel se utiliza en el tratamiento de los tipos de cáncer más variados como el cáncer de mama, próstata u ovarios. Sin embargo, su ingrediente activo puede tener efectos secundarios no deseados como neuropatías, sensación de hormigueo o adormecimiento y dolor en dedos de manos y pies. Hasta la fecha no existe ningún medicamento capaz de reducir dichos efectos secundarios. No obstante, un posible candidato a tal fin es el ingrediente activo TMP-002. La iniciativa PoC financiará ahora un nuevo estudio clínico en TMP-002 con un total de 650.000 euros. Este estudio de la fase II investigará la eficacia y la seguridad del ingrediente activo en el tratamiento de los pacientes con cáncer de ovarios o mama.

Participantes del proyecto:

• Grupo de proyectos Frankfurt Fraunhofer de Medicina Translacional y Farmacología, (TMP), Instituto Fraunhofer de Biología Molecular y Ecología Aplicada (IME)

• Universidad Goethe de Fráncfort del Meno

• Consorcio Alemán del Cáncer (DKTK) en el Hospital Universitario de Fráncfort, asociada al Centro Alemán de Investigación del Cáncer (DKFZ).

3. Nanopartículas contra la hipertensión pulmonar

El cansancio, la escasa capacidad pulmonar y la poca resistencia al estrés físico son algunos de los síntomas de los pacientes con hipertensión pulmonar. Actualmente la iniciativa PoC está patrocinada por un nuevo y esperanzador enfoque terapéutico de aprox. 3,6 millones de euros. Se desarrollará un nuevo medicamento que consiste en un ingrediente activo muy eficaz en partículas nanobiocompatibles, que se administra a pacientes vía inhalación. El ingrediente activo ataca directamente a los vasos sanguíneos pulmonares afectados, para reparar los cambios tumorales. Las nanopartículas actúan como medio de transporte en miniatura, administrando el ingrediente activo de manera focalizada con una baja incidencia de efectos secundarios.

Participantes del proyecto:

• Universidad Justus Liebig de Giessen

• Centro Helmholtz de Múnich - Centro Alemán de Investigación sobre Salud Medioambiental

• Instituto Fraunhofer de Toxicología y Medicina Experimental (Item).

4. Un estímulo para el tratamiento de la hepatitis B

En aproximadamente 260 millones de personas, el virus de la hepatitis B puede detectarse en sangre. En muchos casos, la hepatitis B deriva en cirrosis hepática o cáncer de hígado, y suele causar la muerte anual de unas 880.000 personas. La iniciativa PoC apoyará un proyecto de investigación que, por primera vez, permite curar el virus crónico de la hepatitis B con un presupuesto inferior a los 2,6 millones de euros. Deben utilizarse diferentes componentes para la innovadora vacuna terapéutica de tipo Prime and Boost. La vacuna terapéutica contra la hepatitis B podría testarse con éxito en los estudios preclínicos. La financiación permite finalizar los estudios preclínicos, las investigaciones inmunológicas y el estudio clínico de fase I.

Participantes del proyecto:

• Centro Helmholtz de Múnich - Centro Alemán de Investigación sobre Salud Medioambiental

• Instituto Fraunhofer de Terapia Celular e Inmunología (IZI)

• Hospital Universitario Isar de la Universidad Técnica de Múnich (TUM)

• Centro Médico Universitario Hamburgo-Eppendorf (UKE).