Un candidato a fármaco de Minoryx, designado medicamento huérfano por la Agencia Europea
Minoryx Therapeutics, biotecnológica catalana especializada en el descubrimiento de nuevos fármacos para enfermedades minoritarias, ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a su candidato a fármaco MIN-102, un compuesto para tratar el adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) que no tiene tratamiento farmacológico.
La designación de medicamento huérfano, que se concede a fármacos dirigidos a enfermedades con una prevalencia de no más de cinco cada 10.000 personas de la Unión Europea, dará a la empresa 10 años de exclusividad en el mercado.
Después de que este año se hayan empezado los estudios clínicos de fase 1, Minoryx quiere comenzar el ensayo clínico de fase 2/3 a mediados de 2017 en pacientes adultos. Según los estudios realizados hasta ahora, MIN-102 previene disfunciones de la enfermedad X-ALD como el estrés oxidativo, la neuroinflamación, la desmielinización y la degeneración axonal.
Esta enfermedad, que afecta principalmente a los hombres, está ligada al cromosoma X y está causada por mutaciones en el gen ABCD1. Se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos que conducen a un trastorno neurodegenerativo crónico muy debilitante y potencialmente mortal, donde los tejidos más afectados son los del sistema nervioso central y la corteza adrenal debido a la pérdida de mielina. Los efectos pueden dar lugar a dos fenotipos principales, y en ambos casos el candidato de Minoryx tiene potencial.
